Pubblicato il 21 maggio 2013, nella seduta n. 24
MAZZONI - Al Ministro della salute. -
Considerato che:
il Consiglio dei ministri del 21 marzo 2013 ha approvato il decreto-legge n. 24 del 2013, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 72 del 26 marzo 2013;
il decreto è stato assegnato in sede referente alla Commissione speciale del Senato il 27 marzo 2013 e poi approvato, con modificazioni, dall'Aula il 10 aprile 2013;
lo stesso decreto è stato trasmesso alla Camera dei deputati il 12 aprile 2013 e assegnato alla Commissione speciale atti di Governo in sede referente il 16 aprile 2013, quindi alla XII Commissione permanente (Affari sociali) della Camera in sede referente il 7 maggio 2013;
durante le audizioni alla Camera l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), attraverso il suo direttore generale Luca Pani, si è pronunciata per una modifica dell'attuale impostazione del decreto; in particolare l'Aifa si espressa negativamente sull'inserimento delle cure con cellule staminali nel quadro normativo in materia di trapianti anziché farle ricadere in quello relativo alla sperimentazione dei medicinali, ponendo altresì l'accento sulla necessità che la sperimentazione venga ricondotta sotto il controllo del Ministero ovvero dell'Aifa;
l'Istituto superiore di sanità (Iss) - rappresentato dalla dottoressa Popoli - e il Centro nazionale trapianti - rappresentato dal direttore Nanni Costa - nella memoria congiunta presentata hanno ribadito che la terapia cellulare - ovvero l'uso umano di cellule prelevate da donatore e sottoposte in vitro a determinati trattamenti prima di essere iniettate, in base al regolamento (CE) n. 1394/2007 - è equivalente alla produzione e all'uso di un farmaco e che, pertanto, la manipolazione effettuata da Stamina si porrebbe fuori dalla normativa vigente;
la Stamina Foundation Onlus - con il suo presidente il professor Vannoni e il suo vicepresidente Andolina -, nel chiedere di avviare una sperimentazione di 18 mesi, ha, altresì, ricostruito il proprio operato presso gli Spedali Civili di Brescia e le radici del metodo Stamina;
in particolare è stato ricordato che: Stamina ha concluso nel settembre 2001 un accordo con gli Spedali Civili di Brescia per mettere in opera terapie compassionevoli con propria metodica; tali terapie sono state approvate dall'Aifa nell'ambito del decreto del Ministro della salute del 5 dicembre 2006 (cosiddetto Turco-Fazio); sulla legittimità del blocco delle cure, imposto nel maggio 2012 a seguito di una ispezione voluta dalla procura di Torino, il Tar di Brescia si è riservato di decidere in funzione dei risultati ottenuti sui pazienti in cura;
oltre 70 ricorsi sono stati accolti, mentre altri 600 sono in via di presentazione;
nessun paziente trattato con il metodo Stamina ha mai riportato effetti collaterali;
l'infusione di cellule staminali adulte, che non vengono manipolate geneticamente, a giudizio dell'interrogante rientra logicamente nell'ambito dei trapianti e considerarla come farmaco riduce sostanzialmente la produzione delle linee cellulari;
la sperimentazione, così come disciplinata dagli emendamenti approvati al Senato, viene limitata alle sole malattie rare ed orfane di farmaci, nell'ambito di protocolli biologici e clinici approvati dal Centro nazionale trapianti e dall'Iss;
l'Asamsi (Associazione per lo studio delle atrofie muscolari spinali infantili onlus) ha sottolineato che, fin dalla sua nascita - nel 1986 -, l'Associazione ha coadiuvato e stimolato l'opera dei ricercatori per individuare una possibile terapia volta a cercare di rallentare il decorso della patologia;
in questo contesto, l'Asamsi ha ritenuto che la terapia genica prima e le cellule staminali poi rappresentino le vere soluzioni, le uniche che possono dare una risposta significativa alle sofferenze dei pazienti;
l'Asamsi, nella convinzione che il metodo Stamina abbia portato degli effettivi miglioramenti ai bambini affetti da atrofia muscolare spinale (Sma) appartenenti all'Associazione, ha chiesto - dunque - che il decreto-legge venga convertito senza ulteriori modifiche;
in relazione alle disposizioni contenute all'articolo 2, la XII Commissione permanente della Camera dei deputati - dopo aver espresso preliminarmente un orientamento favorevole a consentire la prosecuzione delle cure con il metodo Stamina per i pazienti già sottoposti a questi trattamenti - ha invece individuato le seguenti problematiche: a) la necessità di ricondurre la sperimentazione sotto la supervisione del Ministero della salute per consentire che la stessa avvenga entro parametri ben precisi e con una tempistica certa; b) l'esigenza di sottrarre la predetta sperimentazione dalla normativa in materia di trapianti per inquadrarla in quella relativa ai farmaci;
in quest'ottica la XII Commissione ha approvato tre emendamenti con i quali è stato completamente riscritto l'articolo 2. In particolare, a seguito delle modifiche apportate, il suddetto articolo non contiene più il riferimento alla normativa in materia di trapianti di cellule e tessuti (decreto legislativo 6 novembre 2007, n. 191, di attuazione della direttiva 2004/23/CE), riconducendo le sperimentazioni in atto sotto la normativa in materia di medicinali per terapie avanzate;
inoltre, viene dato il via libera alla sperimentazione clinica, da completare entro 18 mesi a decorrere dal 1° luglio 2013, di terapie avanzate a base di cellule staminali mesenchimiali, quelle trattate con il metodo Stamina - promossa dal Ministero della salute - avvalendosi di Aifa e del Centro nazionale trapianti, e coordinata dall'Iss - a condizione che i medicinali, per quanto attiene alla sicurezza del paziente, siano preparati in conformità alle linee guida di cui al regolamento (CE) n. 1394/2007, del Parlamento europeo e del Consiglio, del 13 novembre 2007;
al fine di garantire la ripetibilità delle terapie di cui al primo periodo del comma 2-bis, introdotto dalla XII Commissione nell'art. 2 del decreto-legge, le modalità di preparazione saranno rese disponibili all'Aifa e all'Iss. L'Iss fornirà un servizio di consulenza multidisciplinare per i pazienti arruolati. L'Istituto - inoltre - insieme all'Aifa curerà la valutazione della sperimentazione. Per la sperimentazione, sono stanziati 3 milioni di euro; il Comitato interministeriale per la programmazione economica (Cipe) vincola infatti, per un importo pari a 1 milione per il 2013 e a 2 milioni per il 2014, una quota del fondo sanitario nazionale;
tutte le strutture che effettuano la sperimentazione devono assicurare, garantendo la riservatezza sull'identità dei pazienti, la costante trasmissione, all'Aifa, all'Iss, al Centro nazionale trapianti e al Ministero della salute, di informazioni sull'andamento delle terapie e ogni elemento utile alla valutazione degli esiti e degli eventi avversi;
la XII Commissione ha poi approvato un emendamento che istituisce un Osservatorio, formato da esperti e rappresentanti delle associazioni interessate, per il monitoraggio dei casi. Al funzionamento dell'Osservatorio - così come richiesto nel parere della V Commissione (Bilancio) - si provvede nell'ambito delle risorse umane, finanziarie e strumentali disponibili a legislazione vigente;
sostanzialmente, a giudizio dell'interrogante, l'emendamento della Commissione Affari sociali della Camera prevede che la produzione della metodica Stamina avvenga presso le 13 cell factories autorizzate dall'Aifa, non tenendo conto che la metodica Stamina non può essere utilizzabile in un laboratorio farmaceutico (modalità Good Manufacturing Practices -GMP) visto che: 1) tutti i media di coltura utilizzati dal protocollo Stamina non sono GMP, e modificarli per adeguarli ad una produzione farmaceutica avrebbe come conseguenza la creazione di un prodotto cellulare differente, che non sarebbe mai stato applicato sull'uomo a differenza di quello prodotto con il protocollo Stamina, il quale, seppure ancora da sperimentare pienamente, non ha mai dato effetti collaterali ed ha dato risultati significativi su singoli pazienti; 2) la procedura di differenziazione si completa durante le ultime tre ore prima dell'infusione e deve, quindi, essere effettuata nell'ospedale in cui si svolge l'inoculazione. Ciò potrebbe avvenire nei laboratori dei centri trapianti presenti negli ospedali in cui si effettua la terapia, onde evitare spostamenti spesso pericolosi a pazienti in gravi condizioni; 3) la composizione dei terreni di coltura varia ogni 2 giorni in base all'andamento dello sviluppo cellulare tipico di ogni linea cellulare (di ogni paziente), e ciò non è compatibile con i protocolli rigidi previsti nelle cell factories GMP; 4) ogni stanza (camera bianca) di un laboratorio GMP contiene un solo incubatore con all'interno una sola linea cellulare (un solo paziente); quindi una cell factory di grandi dimensioni (10 camere bianche) potrebbe produrre al massimo, con la metodica Stamina, cellule utili per la terapia a 10 pazienti, per un totale di 120 pazienti all'anno, quantità assolutamente incompatibile con il considerevole numero dei pazienti in attesa, affetti da malattie orfane di farmaci; 5) i costi per la produzione in un laboratorio GMP lievitano di circa 12 volte, così, se una linea cellulare prodotta in un laboratorio non farmaceutico, con la metodica Stamina costa tra i 5.000 e gli 8.000 euro, in un laboratorio GMP verrebbe a costare circa 60.000 euro. Visto che i costi di produzione cellulare sono a carico di Stamina, allora risulterebbe più etico continuare a produrre le linee cellulari presso gli Spedali Civili di Brescia dove, in base alle pronunce dei giudici del lavoro, si potrebbero curare un maggior numero di pazienti con lo stesso costo di produzione; 6) i laboratori per trapianti, come è, ad esempio, quello di Brescia, sono laboratori sterili, a pressione positiva, dotati di cappe a flusso sotto le quali operano i biologi in condizioni di altissima sterilità. Esistendo omologhi di tali laboratori in tutti gli ospedali in cui si fanno trapainti, il materiale sarebbe facilmente trasportabile e si potrebbe scongelare in diversi ospedali senza dover ricorrere allo spostamento dei pazienti, mentre non avrebbe senso fare una parte della lavorazione in un laboratorio farmaceutico per poi finirla in un laboratorio non farmaceutico; 7) nei laboratori per trapianti si possono utilizzare più incubatori contemporaneamente, ponendo una sola linea cellulare per ogni piano (circa 4 linee cellulari per incubatore). Sono, inoltre, previste sia la tracciabilità di tutti i media di coltura utilizzati, sia la descrizione delle procedure, sia approfondite valutazioni sul prodotto cellulare finito prima di essere iniettato (analisi di sterilità, caratterizzazione delle linee cellulari, telomerasi, vitalità cellulare), allo stesso modo in cui potrebbbero essere svolte in un laboratorio farmaceutico;
i 3 milioni di euro stanziati non sono destinati a Stamina, che opera gratuitamente, ma ai consulenti che dovranno stendere i protocolli di valutazione,
si chiede di sapere:
se il Ministro in indirizzo non ritenga che sia più utile valutare un serio e approfondito insieme di analisi sul prodotto finito e sulla sua sicurezza, piuttosto che modificare la metodica, limitare la produzione, far lievitare i costi e costringere i pazienti allo spostamento per poter accedere alla terapia. In tal modo si potrebbe, oltre a garantire la sicurezza dei pazienti, anche porre le condizioni per riuscire a curare più persone, con minori disagi e minori rischi di spostamento;
se non ritenga che Stamina debba essere inclusa nel Comitato di valutazione previsto;
se, dopo la conversione del decreto-legge con le modificazioni apportate dalla Camera dei deputati, non ritenga utile, nell'interesse dei pazienti, assumere iniziative legislative per ripristinare il testo approvato dal Senato il 10 aprile 2013.