Legislatura 19ª - Aula - Resoconto stenografico della seduta n. 362 del 04/11/2025
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MURELLI - Al Ministro della salute. - Premesso che:
la normativa nazionale tutela l'accesso ai farmaci orfani e, per renderli disponibili sul territorio, la "legge Balduzzi" (legge 8 novembre 2012, n. 189, art. 12) ha istituito un "fast track autorizzativo", prevedendo che l'Agenzia italiana del farmaco valuti in via prioritaria ed entro 100 giorni, ai fini della classificazione e della rimborsabilità da parte del sistema sanitario nazionale, i farmaci orfani e di eccezionale rilevanza terapeutica;
nel dicembre 2023 la Commissione europea ha approvato il vamorolone, farmaco orfano e primo medicinale con autorizzazione piena in Europa per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti di età pari o superiore ai 4 anni, indipendentemente dallo stato di deambulazione e dalla mutazione genetica;
la distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica rara e progressiva che comporta un deterioramento dei muscoli scheletrici, respiratori e cardiaci, con rilevanti implicazioni sulla qualità e sull'aspettativa di vita. In Italia la patologia interessa circa un neonato maschio ogni 5.000 nati, con un'età media di diagnosi pari a 3 anni e mezzo, e colpisce prevalentemente soggetti in età pediatrica o adolescenziale;
il comitato per i medicinali per uso umano dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha riconosciuto al vamorolone un'efficacia antinfiammatoria pari a quella dei corticosteroidi fino a quel momento in uso off-label, ma con minori effetti collaterali su crescita, benessere psicologico e densità ossea, effetti altrimenti severi con le terapie attuali. Ciò si traduce in una qualità della vita significativamente migliore e, di conseguenza, in una migliore aderenza alle terapie;
nell'agosto 2024, l'AIFA ha recepito l'autorizzazione europea ed inserito il vamorolone in classe C(nn), categoria di farmaci già approvati a livello europeo ma non ancora negoziati da AIFA ai fini della rimborsabilità da parte del SSN;
ad oggi, però, la mancata rimborsabilità del farmaco rende complesso per i pazienti accedervi, con la prospettiva di lasciare in carico alle famiglie l'intero onere dei trattamenti o, ancor peggio, di tornare ai trattamenti off-label che hanno seri effetti collaterali;
ogni mese di ritardo nell'accesso alle terapie può tradursi, per patologie degenerative come la DMD, in un peggioramento clinico irreversibile. Pertanto, la riduzione dei tempi di accesso costituisce elemento essenziale di tutela del diritto alla salute,
si chiede di sapere se il Ministro di indirizzo non ritenga opportuno adottare iniziative affinché il vamorolone sia reso tempestivamente disponibile per i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, al fine di non lasciare i pazienti senza soluzioni terapeutiche disponibili e sole le famiglie nell'affrontare l'onere della patologia.
(4-02498)