Legislatura 18 Atto di Sindacato Ispettivo n° 3-02236

Atto n. 3-02236

Pubblicato il 19 gennaio 2021, nella seduta n. 293

L'ABBATE , CASTELLONE , PIARULLI , TRENTACOSTE , PAVANELLI , VACCARO , FERRARA , RICCIARDI , VANIN , MONTEVECCHI , ABATE , GIANNUZZI , GAUDIANO , ANGRISANI - Al Ministro della salute. -

Premesso che:

secondo quanto riportato da fonti stampa locali e da autorevoli televisioni nazionali, si apprende che una bambina di Monopoli (Bari), M.N., di 10 mesi è affetta da SMA di tipo 1, una malattia che priva della forza muscolare colpendo le cellule nervose della spina dorsale, diminuendo progressivamente la capacità di camminare, deglutire e respirare. La SMA di tipo 1, di cui è affetta la bimba di Monopoli, diagnosticatale a 6 mesi e 28 giorni di vita, è la forma di malattia più aggressiva. Il decorso della malattia inizia prima del sesto mese di vita con un'aspettativa di circa due anni;

i genitori della bambina, visto il poco tempo a disposizione contano di salvare M. ottenendo un farmaco molto costoso, Zolgensma, considerato efficace poiché già utilizzato con ottimi risultati negli Stati Uniti dal 2019 per il trattamento dei bambini fino al secondo anno di età ed entro i 21 chili di pesoLo Zolgensma, prodotto da AveXis, società del gruppo Novartis, è un farmaco di terapia genica, approvato nel 2019 dalla Food and drug administration statunitense (FDA);

Zolgensma interviene direttamente sul gene difettoso SMN1 (survival motor neuron 1), che è la causa della malattia, sostituendolo con una copia funzionante. Si differenzia dagli altri medicinali attualmente in uso, in quanto questi ultimi tendono solamente a rallentare il decorso della malattia, o al massimo in qualche caso a migliorare il quadro clinico. Ne basta una sola fiala ed è l'unico farmaco in grado di salvare la vita dei pazienti affetti dalla malattia;

questo farmaco, il più costoso al mondo, rappresenta la prima e unica cura genica al mondo per fronteggiare la SMA. La Commissione europea ha concesso l'approvazione condizionale a maggio 2020, dopo il parere dell'Agenzia europea per i medicinali. In Italia, l'Agenzia italiana del farmaco ha consentito l'utilizzo del medicinale dal 18 novembre 2020, ma soltanto per il trattamento dei casi entro i sei mesi di età. M. ha oggi 10 mesi e dunque non può usufruire del farmaco;

considerato che per gli Stati Uniti, il Giappone, la Commissione europea ed altri Paesi, M. rientrerebbe nelle cure gratuite poiché ampiamente sotto i 21 chilogrammi, per l'Italia ne rimane attualmente priva, in quanto viene considerato solo il dato anagrafico fino ai 6 mesi d'età. Oltre a M. di Monopoli ci sono diversi casi di bambini con la medesima malattia in diverse regioni d'Italia, come N.M. in Veneto, F.M. a Taranto, R.T. di Napoli e B.D. in Toscana, e probabilmente altri ancora di cui non si ha conoscenza;

considerato altresì che, a parere degli interroganti:

l'AIFA contribuisce alla tutela del diritto alla salute garantito dall'articolo 32 della Costituzione attraverso l'accesso a farmaci innovativi e farmaci per le malattie rare, promuovendo la tutela alla salute attraverso la regolamentazione dell'immissione in commercio di nuovi prodotti farmaceutici;

è necessaria una nuova regolamentazione del farmaco Zolgensma da parte dell'agenzia che includa il requisito del peso fino ai 21 chilogrammi, per salvaguardare la salute di quanti più casi possibili, così come previsto dalla nostra Costituzione,

si chiede di sapere:

se il Ministro in indirizzo sia a conoscenza di quanto esposto;

se intenda attivarsi nelle sedi competenza affinché la somministrazione del farmaco sia estesa ai bambini fino a 21 chili di peso e, comunque, adottare tutte le iniziative necessarie per garantire una rapida autorizzazione, così come già previsto da altri Paesi autorevoli in campo medico e scientifico.