Legislatura 17 Atto di Sindacato Ispettivo n° 3-01235
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Atto n. 3-01235 (in Commissione)
Pubblicato il 24 settembre 2014, nella seduta n. 317
ROMANI Maurizio , GAMBARO , BENCINI , MUSSINI - Al Ministro della salute. -
Premesso che:
la leucemia mieloide cronica (LMC) è una condizione clinica patologica caratterizzata dalla moltiplicazione anomala e incontrollata di cellule mieloidi del midollo osseo. Queste cellule, come indica l'aggettivo "mieloide", appartengono in primo luogo alla serie che porta alla formazione dei granulociti, un tipo di globuli bianchi. In conseguenza di questa eccessiva proliferazione si accumula un clone, cioè una popolazione omogenea, di granulociti immaturi nel midollo osseo e nel sangue;
l'incidenza di questa patologia nei Paesi industrializzati è di 2 casi ogni 100.000 persone all'anno, il sesso più colpito è quello maschile, con un rapporto di 2 a uno, e colpisce ad ogni età mentre l'aspettativa di vita alla diagnosi è di 45-50 anni. In Italia nel 2013 i pazienti affetti da LMC sono stati 7.881, con un'incidenza annuale del 12 per cento, corrispondenti a 930 nuovi casi;
anche se può presentarsi asintomatica, da un punto di vista clinico il decorso della malattia si divide in 3 fasi: una prima fase cronica, della durata di circa 5 anni, che attraverso l'accumulo di ulteriori mutazioni o altre lesioni genetiche evolve in una fase intermedia di accelerazione e in una fase finale di trasformazione in leucemia acuta (crisi blastica), invariabilmente fatale. L'obiettivo della terapia è quello di mantenere il paziente nella fase cronica ed evitare la progressione verso le fasi accelerata o blastica dove le possibilità di trattamento, incluso il trapianto di midollo osseo, sono molto scarse;
il farmaco Ponatinib, farmaco orfano prodotto da Ariad Pharmaceuticals, è indicato per il trattamento dei pazienti affetti da LMC e da leucemia linfoblastica acuta (LLA) che non abbiano risposto positivamente ad altri trattamenti. Fino ad oggi Ariad Pharmaceuticals ha concesso questo farmaco ad uso compassionevole arrivando a trattare più di 200 pazienti;
considerato che:
in Italia, diversamente da molti Paesi europei, questo tipo di tumore non è incluso nell'elenco delle malattie rare;
il decreto-legge n. 158 del 2012, convertito, con modificazioni, dalla legge n. 189 del 2012, e recante "Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del Paese mediante un più alto livello di tutela della salute", all'art. 12, comma 3, dispone che la domanda di classificazione di un farmaco orfano fra i medicinali erogabili a carico del Servizio sanitario nazionale o di altri farmaci di eccezionale rilevanza terapeutica e sociale previsti in una specifica deliberazione dell'Agenzia italiana del farmaco, adottata su proposta della commissione consultiva tecnico-scientifica, possa essere presentata anteriormente al rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio. In questi casi Aifa è tenuta a comunicare le proprie determinazioni in merito entro 180 giorni e qualora la domanda venisse rigettata all'azienda produttrice dovrà essere comunicato il parere della commissione consultiva tecnico-scientifica o del comitato prezzi e rimborso sui quali tale decisione è fondata;
risulta all'interrogante che Ariad Pharmaceuticals Italia attenda da ben 14 mesi il parere della commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Aifa e, di conseguenza, la relativa determinazione Aifa. È quindi prevedibile che nell'arco di pochi mesi Ariad Pharmaceuticals Italia non sarà più in grado di assicurare la distribuzione ad uso compassionevole di Ponatinib,
si chiede di sapere:
se il Ministro in indirizzo non ritenga opportuno attivarsi al fine di inserire la leucemia mieloide cronica (LMC) e la leucemia linfoblastica acuta (LLA) nell'elenco delle malattie rare;
se non consideri necessario intervenire con urgenza per rendere più rapide le procedure di registrazione dei farmaci orfani, tenuto conto di quanto la tempestività sia spesso determinante nella cura, ad esempio, delle patologie tumorali;
se non ritenga urgente intervenire, per quanto di sua competenza, per assicurare che i termini previsti dall'art. 12 del decreto-legge n. 158 del 2012 siano rispettati.