Legislatura 17 Atto di Sindacato Ispettivo n° 3-01230
Azioni disponibili
Atto n. 3-01230 (in Commissione)
Pubblicato il 24 settembre 2014, nella seduta n. 316
RIZZOTTI , ROSSI Mariarosaria - Al Ministro della salute. -
Premesso che:
l'associazione "Giuseppe Dossetti: i Valori, Tutela e Sviluppo dei Diritti" onlus è nata per tutelare il diritto alla salute delle persone fragili, affette da patologie invalidanti come le malattie rare. Recentemente, essa ha portato all'attenzione del direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, del Ministro della salute e dei parlamentari il fatto che, tra queste patologie, i tumori rari rappresentano una famiglia eterogenea, con un elevato numero totale di casi;
in Italia, diversamente dall'Europa, questa tipologia di tumori non rientra nell'elenco delle malattie rare ed i pazienti non possono beneficiare dei limitati vantaggi riconosciuti alle persone affette da una patologia rara. A ciò si aggiungono le difficoltà e le disparità di accesso ai trattamenti innovativi, in alcuni casi, uniche terapie efficaci per queste gravi forme di tumore;
in particolare, nel 2013 in Italia i pazienti affetti da leucemia mieloide cronica erano 7.881, con un'incidenza annuale del 12 per cento pari a 930 nuovi casi;
l'obiettivo della terapia contro la leucemia mieloide cronica è mantenere il paziente nella fase cronica ed evitare la progressione verso le fasi accelerata o blastica, dove la probabilità di successo di qualsiasi trattamento, incluso il trapianto di midollo osseo, risulta assai ridotta. Infatti, se si verifica la transizione alla fase accelerata, la sopravvivenza media è limitata a 12 mesi, che si riducono a 3-4 mesi se il paziente è in fase blastica. Occorre utilizzare le migliori armi terapeutiche a disposizione quando il paziente è ancora in fase cronica, per evitare il passaggio alle fasi avanzate della malattia;
prima dell'approvazione in Europa del Ponatinib, farmaco orfano prodotto da Ariad Pharmaceuticals, una piccola azienda di ricerca, i pazienti affetti da leucemia mieloide cronica o da leucemia linfoblastica acuta Philadelphia-positiva non avevano a disposizione un trattamento efficace. Ponatinib è indicato per i pazienti che non hanno risposto positivamente a precedenti terapie effettuate;
Ariad Pharmaceuticals Italia dall'ottobre 2011 al 2014 ha concesso il farmaco Ponatinib (unico prodotto di cui è titolare) ad uso compassionevole arrivando a trattare più di 200 pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta o da leucemia linfoblastica acuta Philadelphia-positiva;
il farmaco è disponibile in Germania, Inghilterra e Austria dal luglio 2013, dove le procedure di registrazione risultano più snelle. In Italia, esso non ha ancora ricevuto l'approvazione dell'Agenzia italiana del farmaco, a causa del ritardato parere della commissione tecnico-scientifica;
nonostante il decreto-legge n. 158 del 2012 (decreto Balduzzi), convertito, con modificazioni, dalla legge n. 189 del 2012, imponga la registrazione dei farmaci orfani entro 100 giorni a partire dall'avvio della procedura nazionale, Ponatinib attende la registrazione da più di 14 mesi, ed ora la sua erogazione rischia di essere interrotta in tempi brevi. La Ariad Pharmaceuticals riuscirà a garantire la distribuzione ad uso compassionevole ancora per pochi mesi poiché non è più in grado di sostenere il notevole aggravio economico che questa comporta;
l'AIFA ha pubblicato sul suo sito internet, in data 31 dicembre 2012, che la Food and drug administration (FDA) ha approvato oggi Ponatinib per il trattamento di adulti con leucemia mieloide cronica (LMC) e leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL), due rare malattie del sangue e del midollo osseo. La FDA ha esaminato l'applicazione del farmaco nell'ambito del programma di revisione semestrale accelerata prevista per i farmaci che possono fornire una terapia sicura ed efficace, quando non esiste una terapia alternativa soddisfacente, o offrire un miglioramento significativo rispetto ai prodotti commercializzati. La sicurezza e l'efficacia del farmaco sono state valutate in uno studio clinico unico di 449 pazienti affetti da varie fasi di LMC e LLA Ph +,
si chiede di sapere:
quali iniziative il Ministro in indirizzo abbia sino ad oggi adottato affinché i termini prescritti dalla legge per l'espressione del parere della commissione tecnico-scientifica dell'Agenzia italiana del farmaco non subiscano ulteriori ritardi;
se non intenda valutare, in considerazione dell'assoluta gravità della malattia, l'opportunità che AIFA proponga l'inserimento della contrattazione del prezzo di Ponatinib nell'ordine del giorno della prossima riunione del Comitato prezzi e rimborso (CPR) dell'Agenzia italiana del farmaco.