Legislatura 16 Atto di Sindacato Ispettivo n° 1-00243


Atto n. 1-00243

Pubblicato il 24 febbraio 2010, nella seduta n. 340
Ritirato

BIANCHI , CURSI , D'ALIA , GIAI , CUFFARO , FOSSON , THALER AUSSERHOFER , PINZGER , RIZZOTTI , PETERLINI , GHIGO , MASSIDDA , LICASTRO SCARDINO , AMATO , GAMBA , GERMONTANI , BAIO

Il Senato,

premesso che:

nell'atto costitutivo dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS), la salute è riconosciuta quale fondamentale diritto fondamentale dell'uomo: "il godimento del miglior stato di salute raggiungibile costituisce uno dei diritti fondamentali di ogni essere umano senza distinzione di razza, religione, opinioni politiche, condizione economica o sociale";

fin dalla XIII Legislatura si cerca di richiamare l'attenzione su una tematica importantissima che purtroppo non ha ancora ottenuto adeguato impegno da parte del legislatore: le malattie rare;

le malattie rare sono patologie potenzialmente letali o cronicamente debilitanti, caratterizzate da bassa prevalenza ed elevato grado di complessità. Tali malattie sono in gran parte di origine genetica e comprendono anche rare forme tumorali, malattie autoimmuni, malformazioni congenite, patologie di origine infettiva o tossica;

da più di dieci anni le istituzioni italiane tentano di risolvere la problematica delle malattie rare per le quali il Sistema sanitario nazionale riconosce l'esenzione per l'acquisto solo di determinati farmaci, essendo molto difficile la classificazione di queste malattie, con conseguente aggravio per le famiglie;

secondo le stime 7-8.000 patologie colpiscono tra il 6 per cento e l'8 per cento della popolazione nel corso della vita. Malgrado le singole malattie rare siano caratterizzate da una bassa prevalenza, il numero totale di persone che ne sono affette nell'Unione europea si colloca tra 27 e 36 milioni. Nella maggior parte dei casi si tratta di individui che soffrono di patologie meno frequenti, che colpiscono una persona su 100.000 o meno;

ai sensi del regolamento (CE) n. 141/2000, così come di precedenti normative, sono considerate rare quelle patologie che colpiscono non più di cinque individui su diecimila. In Italia ci sarebbero circa 2 milioni di malati, moltissimi dei quali in età pediatrica. L'80 per cento di queste malattie è di origine genetica. Per il restante 20 per cento dei casi si tratta di malattie acquisite;

la quasi totalità delle malattie rare sono anche croniche ed invalidanti, e l’individuo che ne è affetto deve convivere con i sintomi e le difficoltà che ne conseguono per tutta la vita, spesso fin dalla nascita. In molti casi si tratta di patologie pericolose per la sua sopravvivenza, che ne limitano la speranza di vita media e che determinano sempre una riduzione della qualità della vita. Durante il decorso della malattia, inoltre, il paziente si trova spesso a soffrire l’isolamento e l’incomprensione della comunità in cui vive, a causa della mancanza di informazione e di conoscenza sulla patologia e sulle sue manifestazioni;

l'associazione culturale "Giuseppe Dossetti: I valori. Tutela e sviluppo dei diritti" da dieci anni si batte per ottenere una legislazione adeguata che dia a tutti i pazienti le stesse possibilità di diagnosi, cura ed assistenza e che incentivi la ricerca e la produzione di farmaci. L'associazione, che esplica la sua attività anche attraverso l'Osservatorio di tutela civica dei diritti, chiede da tempo che vengano adottate le misure legislative necessarie per incentivare e promuovere la ricerca, lo sviluppo e l'immissione in commercio dei medicinali cosiddetti "orfani";

considerato che:

l’11 novembre 2008 la Commissione europea ha adottato la comunicazione della Commissione al Parlamento europeo, al Consiglio, al Comitato economico e sociale europeo e al Comitato delle regioni: «malattie rare: una sfida per l’Europa» (COM 2008/679) al fine di definire una strategia globale per le malattie rare, che permetta di intensificare in tutta l’Europa la cooperazione e il mutuo sostegno in questo delicato settore e agli Stati membri di adottare le proprie strategie nazionali e regionali, seguendo un approccio comune nell’azione svolta a favore delle malattie rare, basato sulle migliori pratiche esistenti;

le malattie rare sono anche definite «malattie orfane» in quanto «orfane» di ricerca e di interesse da parte del mercato, nonché di politiche di sanità pubblica. L'arbitraria definizione di «rara» non ha favorito il processo di ricerca e di attenzione sulle cause delle malattie rare, e, pertanto, il soggetto colpito non beneficia di cure adeguate e di una diagnosi tempestiva;

si considerano orfani, come definiti dal citato regolamento (CE) n. 141/2000, i farmaci innovativi destinati alle malattie rare, la cui commercializzazione, in mancanza di incentivi, non sarebbe sufficientemente remunerativa da giustificare l’investimento necessario. Tale regolamento stabilisce i criteri per l’assegnazione della qualifica di medicinali orfani nell’Unione europea e prevede incentivi per stimolare la ricerca, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci per la profilassi, la diagnosi o la terapia delle malattie rare;

negli Stati Uniti si definisce «rara» una malattia che affligge meno di 200.000 persone. Ma la stessa qualifica (che consente poi di accedere a sgravi e incentivi per la ricerca dei cosiddetti farmaci orfani) spetta anche alle malattie che, pur avendo una maggiore incidenza sulla popolazione, non abbiano possibilità di essere contrastate a causa dei costi della ricerca non recuperabili con la semplice commercializzazione dei nuovi farmaci;

nell’ordinamento statunitense, lo status legale dei farmaci è stato definito con l’Orphan Drug Act (P.L. 97-414) del 4 gennaio 1983. Tale legge definisce il farmaco orfano in rapporto alla prevalenza (ovvero alla frequenza) della malattia, ed è fissato il limite di prevalenza nella popolazione americana di 7,5 su 10.000 persone perché una malattia venga considerata rara;

negli Stati Uniti, il concetto di «farmaco orfano» non copre semplicemente i prodotti farmaceutici o biologici, ma anche i dispositivi medicali e prodotti dietetici. L’OOPD (Office of Orphan Products Development) è stato creato all’interno della FDA (Food and Drug Administration) con il compito di promuovere la disponibilità di prodotti sicuri ed efficaci per il trattamento delle malattie rare;

i farmaci orfani sono coperti da uno specifico sistema legale individuale che assicura loro: l’esenzione dei diritti da versare alla FDA per l’immissione in commercio; una procedura di registrazione accelerata da parte della FDA; un credito d’imposta pari al 50 per cento delle spese sostenute per la sperimentazione clinica; un periodo di sette anni di esclusiva di mercato. Con tale procedura i farmaci orfani possono essere disponibili ai pazienti prima che sia stata data l’approvazione per immissione in commercio. Nei casi in cui non sia disponibile alcun farmaco o alcuna cura alternativa per una malattia grave o rischiosa per la vita, purché il prodotto sia già oggetto di sperimentazioni cliniche e si trovi in una fase attiva dell’approvazione alla commercializzazione, potrà essere ottenuto un Treatment Investigational new Drug;

risulta non più differibile la necessità che il nostro Paese si allinei ai tempi e alle procedure che negli altri Paesi garantiscono ai cittadini affetti da malattie rare di accedere tempestivamente alle terapie innovative;

dalla XIII Legislatura ad oggi sono stati depositati 31 disegni e progetti di legge a favore dei malati rari, per nessuno dei quali è stato ad oggi concluso l'esame parlamentare, lasciando insolute le problematiche che affliggono i pazienti afflitti da tali patologie e le loro famiglie;

nonostante gli sforzi compiuti a livello comunitario, gli approcci eterogenei dei Paesi europei rendono molto complesso l’accesso ai farmaci orfani da parte dei pazienti;

a causa delle diverse legislazioni, la facilità e la rapidità di accesso ai farmaci orfani non sono mai le stesse per tutti le nazioni dell’Unione europea,

impegna il Governo:

ad assicurare la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi tempestiva, il trattamento e la riabilitazione dei pazienti affetti da malattie rare;

a garantire a detti pazienti un equo accesso ai servizi socio-sanitari esistenti nel territorio nazionale;

a migliorare la qualità della vita delle persone affette da tali patologie e delle loro famiglie;

ad incentivare con misure adeguate la ricerca scientifica dell’industria farmaceutica, facendo particolare riferimento alla strada intrapresa con successo negli Stati Uniti, dove le speranze di cura per questi pazienti sono oggi molte più che in passato;

a porre in essere misure che consentano la defiscalizzazione degli oneri relativi alla ricerca ed allo sviluppo industriale relativi ai farmaci orfani, come regolamentato dall’art. 11 dell'Atto Camera n. 2017, presentato il 16 dicembre 2008 ed assegnato alla XII Commissione permanente (Affari sociali) in sede referente il 25 marzo 2009.