Legislatura 16 Atto di Sindacato Ispettivo n° 1-00232


Atto n. 1-00232

Pubblicato il 10 febbraio 2010, nella seduta n. 333
Ritirato

BAIO , RIZZI , MASCITELLI , GUSTAVINO , FOSSON , BOSONE , BASSOLI , SOLIANI , MARINO Ignazio , PORETTI , COSENTINO , CHIAROMONTE , BIONDELLI , DEL VECCHIO , SERRA , ANTEZZA , CALABRO' , GHIGO , D'AMBROSIO LETTIERI

Il Senato,

premesso che:

ai sensi del regolamento (CE) n. 141/2000 e delle precedenti normative sono considerate rare quelle patologie "che colpiscono non più di cinque individui su diecimila";

nel mondo si riscontrano circa 7-8.000 patologie, molte delle quali croniche, invalidanti o fatali, che colpiscono tra il 6 e l'8 per cento della popolazione nel corso della vita e, malgrado le singole malattie rare siano caratterizzate da una bassa prevalenza, il numero totale di persone che ne sono affette, solo nell'Unione europea, varia tra i 27 e i 36 milioni, pari a una persona su 100.000;

l'80 per cento di queste malattie è di origine genetica, per il restante 20 per cento dei casi si tratta di malattie acquisite;

l'Unione europea ha indicato le malattie rare tra i temi prioritari delle politiche sanitarie, al fine di stabilire l'uguaglianza del trattamento dei cittadini rispetto ai livelli essenziali di assistenza stabiliti dagli Stati membri;

diversi Stati membri hanno recepito le indicazioni dell'Unione europea, ponendo in essere una crescente attenzione e sensibilità verso tali patologie;

in Francia, in particolare, da tempo è stato adottato un piano nazionale per le malattie rare, e già dal 1994 è in vigore l'autorizzazione temporanea di utilizzo dei farmaci orfani;

da quanto emerge dai rapporti dell'Agenzia francese per la sicurezza sanitaria dei prodotti relativi alla salute, dallo stesso anno, più di 400 prodotti farmaceutici sono stati oggetto di autorizzazione temporanea di utilizzo (ATU), con la possibilità di far accedere i pazienti alle cure in media 12 mesi prima dell'ottenimento dell'autorizzazione all'immissione in commercio;

l'ATU ha come finalità quella di consentire l'utilizzo di un farmaco orfano e/o destinato alla cura di malattie rare o gravi, prima ancora che lo stesso abbia ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio, purché il farmaco sia in fase di sviluppo e non vi sia una valida alternativa terapeutica garantita da un farmaco regolarmente autorizzato;

in Spagna, il Ministro della salute ha recentemente annunciato l'istituzione di un gruppo di lavoro finalizzato allo sviluppo di una strategia nazionale per le malattie rare;

in Belgio è stata istituita una Commissione nazionale per le malattie rare e i farmaci orfani, con l'obiettivo di sviluppare una strategia finalizzata ad incrementare l'attenzione per le problematiche connesse alle malattie rare e al rimborso dei farmaci orfani;

in Romania è stata presentata, alla fine del 2007, una proposta di piano nazionale per le malattie rare, attualmente all'esame del Ministro della salute;

in Italia, nonostante ci siano circa 2 milioni di malati, moltissimi dei quali in età pediatrica, e nonostante, fin dalla XIII Legislatura, si sia cercato di richiamare l'attenzione su questa tematica, non si è ancora ottenuto adeguato impegno da parte del legislatore;

attualmente, nel nostro Paese, il Sistema sanitario nazionale riconosce l'esenzione per l'acquisto solo di determinati farmaci, vista la difficoltà riscontrata nella classificazione di queste malattie, con conseguente aggravio per le famiglie dei pazienti;

consapevoli delle difficoltà che le persone affette da malattie rare devono quotidianamente fronteggiare e della necessità di sollecitare l'opinione pubblica e le istituzioni, affinché si possa giungere a risultati reali e tangibili, diverse associazioni hanno richiesto l'intervento del legislatore;

in particolare, l'associazione culturale "Giuseppe Dossetti: I valori. Tutela e sviluppo dei diritti", che esplica la sua attività anche attraverso l'Osservatorio di tutela civica dei diritti, ha più volte chiesto l'immediato insediamento di un comitato nazionale per le malattie rare, unico organo in grado di garantire trasparenza nella gestione dei fondi;

considerato che:

ad oggi non è stata ancora approvata una legge idonea ad affrontare e risolvere le tante problematiche dei pazienti e delle loro famiglie, che incontrano enormi difficoltà di tipo economico ed assistenziale, ma soprattutto di grave carenza di strutture e farmaci adeguati alla cura di tali patologie, nonostante dalla XIII Legislatura ad oggi siano stati depositati numerosi disegni e progetti di legge a riguardo;

nell'attuale Legislatura sono in corso di esame, presso la 12ª Commissione permanente (Igiene e sanità) del Senato, alcuni provvedimenti in materia di malattie rare e farmaci orfani, che tuttavia sono ancora in attesa dell'espressione del parere da parte della 5ª Commissione permanente (Programmazione economica, bilancio) per i profili di copertura finanziaria, nonostante siano già pervenuti il parere non ostativo della 6ª Commissione permanente (Finanze e tesoro) e il parere favorevole con osservazioni della 10ª Commissione (Industria, commercio, turismo);

nell'ordinamento italiano la possibilità di accedere a farmaci non ancora dotati di autorizzazione all'immissione in commercio è limitata ai casi disciplinati dal decreto ministeriale 8 maggio 2003, relativo al cosiddetto "uso compassionevole", e dal decreto-legge n. 536 del 1996, convertito dalla legge n. 648 del 1996 concernente i medicinali inseriti in appositi elenchi;

in entrambi i casi, i farmaci privi di autorizzazione possono essere somministrati ai pazienti solo in presenza di sperimentazioni cliniche in fase già avanzata;

lo schema dell'ATU, mutuato dal sistema francese, applicato ai farmaci destinati alla cura di malattie rare, orfane o gravi, consentirebbe ai pazienti di avere a disposizione tali farmaci con largo anticipo, rispetto ai tempi necessari alla conclusione degli studi clinici e all'ottenimento dell'autorizzazione alla commercializzazione;

il percorso autorizzativo di detta tipologia di farmaci è molto lungo e reso difficoltoso dal fatto che, solitamente, gli studi clinici richiedono molto tempo, in quanto la ricerca scientifica ha difficoltà a raggiungere sufficienti prove di evidenza e di efficacia visto l'esiguo numero di pazienti su scala mondiale e risulta, quindi, necessario dislocare le sperimentazioni in diversi Paesi, con conseguente ulteriore aggravio dal punto di vista dei tempi necessari alla relativa conduzione,

impegna il Governo:

a porre in essere tutte le misure necessarie per garantire la presa in carico dei malati affetti da malattie rare e delle loro famiglie, in particolare attraverso l'accesso alle cure e all'assistenza materiale, economica e psicologica, in modo da ottemperare alle indicazioni dell'Unione europea;

ad istituire un comitato nazionale per le malattie rare, in grado di monitorare la fenomenologia e l'incidenza delle malattie rare e gestire i fondi relativi;

ad agevolare la predisposizione di una normativa che preveda l'autorizzazione temporanea di utilizzo per favorire l'accesso ai farmaci innovativi cosiddetti orfani, mutuando il modello francese.