Legislatura 16ª - Aula - Resoconto stenografico della seduta n. 681 del 28/02/2012

talune malattie sono dette "rare" per la loro bassa frequenza nella popolazione;

in Europa una malattia è considerata rara se colpisce non più di un abitante su 2.000;

i farmaci efficaci per la cura delle patologie "rare" sono poco commercializzati in quanto poco remunerativi a causa della domanda insufficiente a coprire i costi di produzione e di fornitura e, per questo motivo sono detti "orfani";

la preoccupazione per il costo dei farmaci orfani, considerati un peso per i bilanci sanitari, ne ritarda sia l'approvazione che l'utilizzo;

l'impegno economico per la loro commercializzazione, essendo importante e rischioso, andrebbe previsto con leggi specifiche;

premesso, inoltre, che:

con il regolamento (CE) n. 141/2000 il Parlamento europeo e il Consiglio d'Europa hanno varato una normativa che incentiva lo sviluppo e la commercializzazione di tali farmaci;

la Commissione ha inoltre adottato il regolamento (CE) n. 847/2000 che stabilisce le disposizioni per l'applicazione dei criteri di designazione di "orfano";

in Italia la disponibilità dei farmaci orfani è regolata da normative di carattere europeo emanate dall'autorità farmacologica europea European medicines agency (EMEA) e da normative nazionali applicate dall'Agenzia italiana del farmaco (AIFA);

la disponibilità dei farmaci rari sul mercato è determinata dalle autorizzazioni all'immissione in commercio (AIC) dei singoli prodotti pubblicate sulla Gazzetta Ufficiale e dalle liste previste dal decreto-legge n. 536 del 2006, convertito, con modificazioni, dalla legge n. 648 del 1996, che ne consente l'erogazione a carico del Servizio sanitario nazionale;

l'assegnazione delle autorizzazioni non implica, tuttavia, l'immediata disponibilità del farmaco;

premesso, infine, che:

in Italia, pur essendo disponibile l'80 per cento dei farmaci autorizzati dall'EMEA (ma l'elenco andrebbe aggiornato), manca un piano nazionale per le malattie rare;

la Commissione europea, nella proposta di regolamento del Parlamento europeo e del Consiglio che modifica il regolamento (CE) n. 726/2004 per quanto riguarda la comunicazione al pubblico di informazioni sui medicinali per uso umano soggetti a prescrizione medica precisa che per le informazioni sui medicinali, inclusi i medicinali orfani, il portale web europeo dovrà essere il punto di riferimento unico per i pazienti;

il decreto-legge n. 98 del 2011, convertito, con modificazioni, dalla legge 15 luglio 2011, n. 111, all'articolo 17, comma 1, lettera b), prevede per l'assistenza farmaceutica ospedaliera di porre a carico delle aziende farmaceutiche l'eventuale superamento del tetto di spesa (2,4 per cento del finanziamento statale per il Servizio sanitario nazionale) previsto dal decreto-legge n. 159 del 2007 nella misura massima del 35 per cento di tale superamento, in proporzione ai fatturati;

la spesa ospedaliera comprende la maggior parte della spesa dei farmaci orfani;

i farmaci orfani, in base al citato articolo 17, comma 1, lettera b), pur avendo un regime applicativo particolare, concorrono al ripiano della spesa sanitaria per i farmaci ospedalieri;

il sistema tetto-ripiano si applica perfettamente ai farmaci comuni ovvero ai farmaci che hanno alternative terapeutiche (una nuova molecola immessa sul mercato può competere, infatti, con quelle già in commercio) mentre non trova adeguata applicazione per i farmaci orfani cui, per definizione, il mercato non offre alternative;

la scelta di un'azienda farmaceutica di farmaci ospedalieri di non commercializzare un prodotto, all'approssimarsi del tetto di spesa, infatti, non causa alcun nocumento ai pazienti che possono giovarsi del medesimo "principio attivo" commercializzato da una diversa azienda; al contrario, l'azienda farmaceutica di farmaci orfani non può non produrre un medicinale, sia pure all'approssimarsi del tetto di spesa, poiché nessuna altra azienda potrebbe assicurare il farmaco in questione;

l'utilizzazione del criterio della spesa storica anche ai farmaci orfani, pertanto, limita, di fatto, l'accesso a detti farmaci solo a quei pazienti già in trattamento;

il 53 per cento dei farmaci orfani distribuiti in ospedale, il cui consumo è direttamente collegato al numero dei pazienti diagnosticati, è inserito nei registri AIFA;

i farmaci orfani autorizzati in Italia sono prevalentemente distribuiti in ospedale (72 per cento);

lo sforamento del tetto (cioè il 2,4 per cento del finanziamento per il Servizio sanitario nazionale) per molte aziende che producono e commercializzano farmaci orfani e che hanno esclusivamente farmaci ospedalieri sarebbe una misura insostenibile;

considerato che:

la spesa per i farmaci orfani rappresenta una percentuale molto contenuta (pari al 3,5 per cento) della spesa farmaceutica totale ed è, presumibilmente, destinata a rimanere anche in futuro sotto il 5 per cento;

la spesa per l'uso dei farmaci orfani rimborsati dal Servizio sanitario nazionale, essendo monitorato dai registri AIFA, è severamente controllata;

l'Italia ha condiviso la raccomandazione del Consiglio europeo dell'8 giugno 2009 di attivare un piano per le malattie rare;

considerato che a giudizio dell'interrogante:

i farmaci orfani dovrebbero essere esenti dal meccanismo di ripiano del tetto e sottoposti a formule di copertura finanziaria alternative;

i budget delle aziende dovrebbero essere commisurati al numero dei pazienti diagnosticati da trattare;

la spesa per i farmaci orfani, al pari di quella per i farmaci innovativi, dovrebbe avere una quota percentuale congrua del budget ospedaliero;

l'applicazione del decreto-legge n. 98 del 2011 ai farmaci orfani costituirebbe un forte disincentivo alla disponibilità di detti medicinali e consentirebbe un risparmio economico assai limitato;

preso atto che:

i farmaci orfani hanno migliorato significativamente la situazione clinica di molti pazienti affetti da gravi e rare malattie;

i farmaci orfani disponibili in Italia, rimborsati dal Servizio sanitario nazionale e a carico degli ospedali, sono 31, ai quali si aggiungono quelli, pur approvati in Europa, non disponibili nel nostro Paese o non venduti agli ospedali a carico del Servizio sanitario nazionale;

preso atto, infine, che i pazienti affetti da malattie rare non dovrebbero rimanere esclusi dai progressi della scienza e della medicina, in quanto godono gli stessi diritti sanitari di tutti gli altri pazienti,

l'interrogante chiede di sapere se il Ministro in indirizzo intenda attivarsi al fine di rivedere le disposizioni riguardanti i farmaci previste all'articolo 17, comma 1, lettera b), del decreto-legge 6 luglio 2011, n. 98, convertito, con modificazioni, dalla legge n. 111 del 2011, recante "Disposizioni urgenti per la stabilizzazione finanziaria" al fine di prevedere, dalle citate disposizioni, un regime applicativo particolare per i farmaci orfani.

(3-02681)